Cuando vives con miastenia grave (MG), un trastorno autoinmune crónico que causa que tu sistema inmunitario ataque la conexión entre los nervios y los músculos, es probable que conocer tus opciones de tratamiento sea una de tus prioridades.
Durante un reciente encuentro digital AMA (Ask Me Anything o "Pregúntame lo que quieras") de WebMD en Reddit con Ryan Donaghy, doctor en medicina y especialista en medicina neuromuscular de Northwestern Medicine en Chicago, las preguntas se centraron en las opciones de tratamiento: ¿Qué está disponible ahora? ¿Qué está por venir? ¿Qué se puede esperar del tratamiento de la MG?
Donaghy profundiza en estos temas a continuación.
Terapias dirigidas
Durante muchos años, el tratamiento para la MG se centró en medicamentos como los corticosteroides, la inmunoglobulina intravenosa (IGIV) y los inmunosupresores, entre ellos el micofenolato de mofetilo (CellCept) y la azatioprina. Estos eran "tratamientos amplios que suprimían el sistema inmunitario en su totalidad", dice Donaghy.
Hoy en día, los médicos a menudo pueden dirigir el tratamiento a partes específicas del sistema inmunitario que impulsan la enfermedad. Esto significa que los planes de tratamiento se pueden adaptar más a tus síntomas, a los anticuerpos presentes en tu organismo y a tu salud general.
Los tratamientos tradicionales siguen siendo una herramienta importante en el control de la MG, dice Donaghy. Por ejemplo, los médicos a menudo recetan esteroides cuando los síntomas comienzan porque pueden ayudar a reducir la actividad en el sistema inmunitario y mejorar la debilidad muscular. Pero los esteroides también pueden causar efectos secundarios importantes, entre ellos aumento de peso, cambios en la piel, cataratas y diabetes.
Otros inmunosupresores más antiguos que no usan esteroides, como el metotrexato o la ciclosporina, pueden ayudar a controlar la MG, pero pueden tardar meses en alcanzar su máxima eficacia, lo que significa vivir más tiempo con síntomas que afectan la vida diaria. Los investigadores están estudiando las terapias dirigidas como una posible opción para abordar estos problemas y ofrecer tratamientos más efectivos.
Medicina de precisión
Las terapias biológicas dirigidas funcionan interfiriendo en los procesos inmunitarios de tu cuerpo que causan los síntomas de la MG. Uno de los factores más importantes que se tienen en cuenta al tomar decisiones sobre el tratamiento es el estado de los anticuerpos.
La mayoría de las personas con MG tienen anticuerpos que atacan el receptor de acetilcolina, una proteína que ayuda a los nervios a enviar señales a los músculos. Otras tienen anticuerpos que atacan una proteína diferente llamada cinasa específica del músculo (MuSK, por sus siglas en inglés), que también ayuda a los nervios y músculos a comunicarse. Algunas personas tienen MG seronegativa, lo que significa que las pruebas de sangre no detectan ninguno de los anticuerpos conocidos de la MG, pero sus síntomas y otras pruebas aún muestran que tienen la enfermedad. Debido a que estos tipos de MG afectan al cuerpo de diferentes formas, las personas pueden responder de distintas maneras al tratamiento.
Un grupo más nuevo de medicamentos llamados inhibidores del FcRn bloquean una proteína conocida como receptor FC neonatal (FcRn, por sus siglas en inglés). Estos medicamentos, entre ellos efgartigimod (Vyvgart), nipocalimab (Imaavy) y rozanolixizumab (Rystiggo), ayudan a reducir los niveles de anticuerpos dañinos que atacan los puntos de comunicación entre los nervios y los músculos.
Otra clase de medicamentos se dirigen a las células B, las células inmunitarias responsables de producir esos anticuerpos. Algunos de ellos son inebilizumab (Uplizna), que está aprobado por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, por sus siglas en inglés) para la MG generalizada, así como rituximab (Rituxan) y ofatumumab (Kesimpta), que no están aprobados para este uso, pero que los médicos a veces recetan apoyándose en la evidencia más reciente.
Una tercera clase, llamada inhibidores del complemento, bloquea parte de la respuesta inmunitaria que daña la unión neuromuscular, la conexión entre los nervios y los músculos.
Los médicos también tienen en cuenta si los síntomas se limitan a los ojos o afectan a otros grupos musculares en el cuerpo.
"Uno de los beneficios de cómo se trata la miastenia ahora es que podemos pensar en cada persona y sus comorbilidades específicas", dice Donaghy. "Y luego podemos usar estos medicamentos de una manera muy selectiva para atacar la enfermedad subyacente y mejorar sus síntomas".
Si tienes MG ocular, que puede causar párpados caídos y visión doble, tu médico puede optar por un tratamiento menos agresivo al principio. Podrías comenzar con piridostigmina (Mestinon), que ayuda a mejorar la comunicación entre los nervios y los músculos, pero no altera directamente tu sistema inmunitario. Tu médico también puede agregar un esteroide en dosis bajas. Los investigadores están estudiando si algunas de las nuevas terapias dirigidas podrían beneficiar también a las personas con MG ocular.
Si tienes MG generalizada, tu tratamiento podría comenzar con esteroides, y luego tu médico puede agregar nuevas terapias biológicas. Algunos de los tratamientos dirigidos al FcRn funcionan bastante rápido, mientras que las terapias dirigidas a las células B pueden tardar más en mostrar beneficios. Tu médico puede elegir un inhibidor del complemento solo si tu enfermedad es moderada a grave.
Qué esperar de tu tratamiento para la MG
Durante tu tratamiento para la MG, tu médico usará herramientas para medir tu progreso. Una prueba común es la escala de actividades de la vida diaria con miastenia grave (MG-ADL, por sus siglas en inglés), que evalúa cómo tus síntomas están afectando tareas cotidianas como hablar, comer, respirar y hacer actividad física.
Donaghy dice que incluso una pequeña mejora en esta escala puede significar un gran cambio en la calidad de vida.
"Uno de mis objetivos al tratar a los pacientes es intentar que logren lo que se conoce como manifestación mínima de síntomas", dice. "Eso significa que, aunque podría detectar la MG clínicamente si hago una examinación muy a fondo y detallada, es posible que no sientas ningún síntoma".
Gracias al creciente número de opciones de tratamiento, los médicos ahora tienen más formas de ajustar tu terapia si no te está proporcionando suficiente alivio.
Mirando hacia el futuro
Para Donaghy, una de las áreas de investigación más emocionantes es la expansión de las opciones de tratamiento para la MG ocular, una forma de la enfermedad que hasta ahora se ha estudiado menos y cuenta con menos terapias dirigidas. Varios ensayos clínicos están probando nuevos tratamientos para este subtipo de MG.
"El proceso de la enfermedad es similar en quienes tienen MG ocular, pero los síntomas son más leves y no tan peligrosos, por lo que no se ha estudiado tan agresivamente", dice Donaghy. "Pero siguen siendo muy molestos, así que me da gusto que algunos de los medicamentos inhibidores del FcRn se estén investigado para su uso en esta población".
Estudios recientes sobre medicamentos biológicos sugieren que continúan funcionando bien años después de que comienza el tratamiento, sin el grado de "desgaste" del tratamiento que antes preocupaba a los médicos.
Otra área de interés es el uso de terapias dirigidas más temprano durante los brotes graves de MG que requieren hospitalización. Los investigadores están explorando si los inhibidores del FcRn, las terapias dirigidas a las células B o los inhibidores del complemento pueden reducir el número de hospitalizaciones y la necesidad del uso prolongado de esteroides.
"Actualmente contamos con mucha evidencia procedente de ensayos clínicos que respalda que adoptemos esta estrategia con todos estos medicamentos, mucho más de la que teníamos con los tratamientos más antiguos".
Ver Fuentes
Crédito de foto: iStock/Getty Images
FUENTES:
Ryan Donaghy, doctor en medicina, especialista en medicina neuromuscular, Northwestern Medicine, Chicago.
Myasthenia Gravis Foundation of America: "Myasthenia Gravis Treatments [Tratamientos para la miastenia grave]".
Mayo Clinic: "New frontiers in myasthenia gravis therapy: FcRN inhibitors, complement inhibitors and anti-CD-19 therapy [Nuevas fronteras en el tratamiento de la miastenia grave: inhibidores del FcRN, inhibidores del complemento y terapia anti-CD-19]".
Journal of Clinical Medicine: "New Targeted Agents in Myasthenia Gravis and Future Therapeutic Strategies [Nuevos fármacos dirigidos para la miastenia grave y futuras estrategias terapéuticas]".
